Ученые организации Lexeo Therapeutics из США сообщили об успешном завершении первого блока испытаний генной терапии болезни Альцгеймера, сообщает New York Times.
Исследования показали, что люди с геном белка APOE4 рискуют сильнее остальных заболеть деменцией, в то время как вариация того же гена ― APOE2 ― снижает эту вероятность. Ученые решили, что заболевание, характеризующееся когнитивными проблемами, можно вылечить, если приживить в организме человека ген APOE2.
В испытаниях приняли участие пять человек с высоким риском заболевания деменцией. Инъекции с APOE2 ученые вводили людям в область между черепом и шеей.
Результаты эксперимента показали, что белки APOE2 начали вырабатываться в спинномозговой жидкости испытуемых. Это означает, что терапия прошла успешно.
Более того, у испытуемых снизилось содержание тау-белка и бета-амилоидов, высокая концентрация которых характерна для больных деменцией.
Ученые пообещали, что в скором времени приступят к следующему этапу исследований.